Тысячи болезней, которые передаются по наследству, вроде синдрома
Гентингтона или мукивисцидоза, могут не получить развития благодаря
новому открытию в области генетики.
Достижение, обнародованное на прошлой неделе, заключается в том, что
учёные смогли доказать возможность редактирования дефектных генов в
человеческом эмбрионе.
С помощью программы CRISPR-Cas9, которая напоминает команду в
текстовом редакторе «найти и заменить», учёные смогли изменить ДНК у
эмбрионов таким образом, чтобы пресечь развитие сердечной
недостаточности в будущем.
Смертельные заболевания сердца
Учёные сосредоточились на гипертрофической кардиомиопатии (ГКМП) –
болезни сердца, поражающей одного человека из пятисот и которая может
привести к внезапной смерти. По словам учёных, это лишь одна из 10 тысяч
известных наследственных патологий, которая вызвана одним геном.
Потенциально многие из них могут не получить развитие путём
редактирования соответствующих генов у эмбрионов.
«Это исследование даёт новое представление о методе, который может
применяться в лечении тысяч наследственных генетических заболеваний,
затрагивающих миллионы людей по всему миру»,- поделился ведущий автор
методики доктор Шухрат Миталипов из Орегонского университета Здоровья и
Науки (США).
«Каждое последующее поколение будет излечено от болезни, ведь ген,
вызывающий её, будет изъят из родословной семьи. Используя эту технику,
можно уменьшить бремя наследственной болезни у отдельно взятой семьи и, в
конечном счёте, у всего человечества», — добавил учёный.
Моногенные заболевания
К моногенным заболеваниям относятся гемофилия, болезнь Гоше и
мышечная дистрофия. Как в случае со многими другими наследственными
заболеваниями они могут быть обнаружены во время ДНК-теста.
В исследовании, опубликованном в журнале Nature, также приняли
участие учёные из института Салка (Калифорния) и Национального
университета Сеула. Учёные, не участвовавшие в исследовании,
приветствовали это открытие как поворотный момент в генной инженерии.
«По всей видимости, это прорыв в редактировании генов», — поделился
своим мнением профессор Дэниэл Брисон из Манчестерского университета
(Великобритания).
«Это замечательное исследование демонстрирует то, как быстро
изменилась область генного редактирования с того момента, как система
CRISPR-cas9 была выбрана прорывом 2015 года», — добавил профессор Питер
Брауде из Королевского колледжа Лондона.
Три предыдущие попытки использовать систему CRISPR для создания
генетически модифицированных человеческих эмбрионов были проведены в
Китае, но дали сомнительные результаты. Это первое исследование, давшее
безопасные и эффективные результаты.
Источник: gearmix.ru.
Рейтинг публикации:
|
