Прорыв в генной инженерии

Тысячи болезней, которые передаются по наследству, вроде синдрома Гентингтона или мукивисцидоза, могут не получить развития благодаря новому открытию в области генетики.

Достижение, обнародованное на прошлой неделе, заключается в том, что учёные смогли доказать возможность редактирования дефектных генов в человеческом эмбрионе.

С помощью программы CRISPR-Cas9, которая напоминает команду в текстовом редакторе «найти и заменить», учёные смогли изменить ДНК у эмбрионов таким образом, чтобы пресечь развитие сердечной недостаточности в будущем.

Смертельные заболевания сердца

Учёные сосредоточились на гипертрофической кардиомиопатии (ГКМП) – болезни сердца, поражающей одного человека из пятисот и которая может привести к внезапной смерти. По словам учёных, это лишь одна из 10 тысяч известных наследственных патологий, которая вызвана одним геном. Потенциально многие из них могут не получить развитие путём редактирования соответствующих генов у эмбрионов.

«Это исследование даёт новое представление о методе, который может применяться в лечении тысяч наследственных генетических заболеваний, затрагивающих миллионы людей по всему миру»,- поделился ведущий автор методики доктор Шухрат Миталипов из Орегонского университета Здоровья и Науки (США).

«Каждое последующее поколение будет излечено от болезни, ведь ген, вызывающий её, будет изъят из родословной семьи. Используя эту технику, можно уменьшить бремя наследственной болезни у отдельно взятой семьи и, в конечном счёте, у всего человечества», — добавил учёный.

Моногенные заболевания

К моногенным заболеваниям относятся гемофилия, болезнь Гоше и мышечная дистрофия. Как в случае со многими другими наследственными заболеваниями они могут быть обнаружены во время ДНК-теста.

В исследовании, опубликованном в журнале Nature, также приняли участие учёные из института Салка (Калифорния) и Национального университета Сеула. Учёные, не участвовавшие в исследовании, приветствовали это открытие как поворотный момент в генной инженерии.

«По всей видимости, это прорыв в редактировании генов», — поделился своим мнением профессор Дэниэл Брисон из Манчестерского университета (Великобритания).

«Это замечательное исследование демонстрирует то, как быстро изменилась область генного редактирования с того момента, как система CRISPR-cas9 была выбрана прорывом 2015 года», — добавил профессор Питер Брауде из Королевского колледжа Лондона.

Три предыдущие попытки использовать систему CRISPR для создания генетически модифицированных человеческих эмбрионов были проведены в Китае, но дали сомнительные результаты. Это первое исследование, давшее безопасные и эффективные результаты.