Новое исследование рассказывает об успешном применении молекулярного активатора в лечении нейродегенеративных заболеваний.
Кэти Крайнак, выпускница Университета Пердью (Индиана, США), и Рассел Дал, исполнительный директор стартапа Neurodon, опубликовали исследование в журнале Bioorganic & Medicinal Chemistry Letters («A New Target for Alzheimer's disease: A Small Molecule SERCA Activator is Neuroprotective in vitro and Improves Memory and Cognition in APP/PS1 Mice»), в котором они рассказали о маленьком молекулярном активаторе SERCA, способном улучшить память и когнитивные способности.
Neurodon — стартап, расположенный в Исследовательском парке Пердью северо-западной Индианы, разрабатывающий нейрозащитные лекарства. Дал и его команда изучают лечение различных болезней, приводящих к клеточной смерти: например, Альцгеймера и бокового амиотрофического склероза.
В моделях болезни Альцгеймера активатор SERCA подает надежды на уменьшение клеточного стресса и предотвращение клеточной потери в нейронах. Молекула корректирует ионно-кальциевый баланс в клетке и представляет собой новую терапевтическую стратегию для разработки медикаментов от нейродегенерации.
«Мы обнаружили смесь, которая способна терапевтически замедлить или даже остановить развитие болезни Альцгеймера, в то же время она демонстрирует возможности преодоления кровяного барьера в мозге, предоставляет хорошую биодоступность и избегает появления каких-либо побочных эффектов», — рассказывает Кэти Крайнак.
«Мы заинтересованы в таких нейродегенеративных условиях, как болезнь Альцгеймера и болезнь Паркинсона, — продолжает Рассел Дал. — Потеря клеток мозга происходит, когда нарушается баланс кальция в клетке. Мы сосредоточены на коррекции межклеточного оборота кальция путем разработки молекул, нацеленных на белки, обрабатывающие кальций, например SERCA».
В своем исследовании Дал и Крайнак изучали, как активатор SERCA воздействует на нейродегенерацию. Команда сосредоточилась на памяти и когнитивных способностях, а также массе клеток мозга, стандартных для доклинических исследований Альцгеймера.
Авторы обнаружили, что их молекула сохранила массу клеток мозга и улучшила память в двух случаях. В исследовании подробно описаны разнообразные тесты, включая водяной лабиринт для памяти, кроме того, проиллюстрирована способность активатора SERCA к нейропротекции.
«Наша миссия — создать молекулы, которые достигнут своей цели и будут действовать как защита от клеточных повреждений, — объясняет Дал. — На данный момент не существует одобренных средств, которые действительно замедляют или останавливают нейродегенерацию. Наш конечный продукт в итоге совершит этот подвиг и попадет в клиники».
В одном из прошлых исследований активатор SERCA на 60% уменьшил мозговые бляшки у больного Альцгеймером после окончания лечения. Новая работа вновь подтверждает эти результаты, доказывая, что молекула лечит и превалирующие симптомы болезни.
«У нас наконец-то появится терапия для лечения Альцгеймера, — делится Крайнак. — Эта молекула способна спасать клетки от апоптоза — или клеточной смерти. Предотвращение клеточной смерти может остановить последующую атрофию мозга и потерю памяти, которые сопровождают эту болезнь».
Вскоре Neurodon перейдет к доклиническому тестированию — и в итоге разработает пероральные таблетки для лечения нейродегенерации.
