На фоне последних событий в области генетики иногда кажется, что геном человека — это нечто вроде конструктора, система, свободно открытая к изменениям без какой-либо защиты собственной стабильности. Новое исследование вносит коррективы в эту точку зрения.
После открытия CRISPR, технологии по редактированию генов, казалось, что сейчас она изменит в медицине все, а ученые и врачи смогут без проблем менять геном, излечивая все виды генетических заболеваний без особых проблем с помощью простой неинвазивной процедуры. Таков был план, но CRISPR — это довольно сложная процедура, а при испытании на людях она и вовсе требует сложной инженерии. А тут еще ученые из Стэнфорда выяснили, что большинство людей могут иметь к CRISPR врожденный иммунитет.
Результаты пока находятся в стадии препринта, а значит, они еще не отрецензированы и не опубликованы в журнале, но сама статья уже привлекла огромное внимание экспертов в вопросах генетики.
Часть системы CRISPR происходит от бактерий. Конечно, CRISPR был модифицирован, но в основе своей он по-прежнему сохраняет бактериальную основу. А значит наша иммунная система может на него реагировать и атаковать.
В центре проблемы белок Cas9, именно он таргетирует и вырезает определенные отрезки ДНК. Без Cas9 CRISPR работать не будет, но именно с этим белком наши тела могут сражаться. Cas9 обычно находится во вредоносных бактериях, вроде Staphylococcus aureus и Streptococcus pyogenes, которые соответственно вызывают стафилококковые и стрептококковые инфекции, и обычно это хорошо, что наши тела блокируют его действие.
То есть при реакции человеческой иммунной системы все модификации с генами, сделанные с помощи CRISPR, могут просто не сработать. Существуют уже несколько трюков, которые исследователи используют для обхода иммунных реакций. Например, использовать CRISPR только вне тела или в местах, которые иммунные клетки достичь не могут. Тем не менее, возможно ученым придется заменить Cas9 на другой протеин, не активирующий иммунные системы организма. И если так будет, все исследования подобного рода будут отброшены на несколько лет назад.
