Сделать стартовой  |  Добавить в избранное  |  RSS 2.0  |  Информация авторамВерсия для смартфонов
           Telegram канал ОКО ПЛАНЕТЫ                Регистрация  |  Технические вопросы  |  Помощь  |  Статистика  |  Обратная связь
ОКО ПЛАНЕТЫ
Поиск по сайту:
Авиабилеты и отели
Регистрация на сайте
Авторизация

 
 
 
 
  Напомнить пароль?



Клеточные концентраты растений от производителя по лучшей цене


Навигация

Реклама

Важные темы


Анализ системной информации

» » » Серповидноклеточную анемию впервые вылечили генной терапией

Серповидноклеточную анемию впервые вылечили генной терапией


7-03-2017, 10:55 | Экстремальные условия / Человек. Здоровье. Выживание | разместил: Редакция ОКО ПЛАНЕТЫ | комментариев: (0) | просмотров: (595)

Серповидноклеточную анемию впервые вылечили генной терапией

Серповидные эритроциты

Public Health Image Library

Французские и американские ученые сообщили о первом случае излечения человека от серповидноклеточной анемии с помощью генной терапии. Пациентом стал подросток из Франции. Описание случая приводится в New England Journal of Medicine.

Серповидноклеточная анемия — это наследственное заболевание, обусловленное одиночной мутацией в гене бета-субъединицы гемоглобина (белковая часть гемоглобина состоит из двух альфа- и двух бета-субъединиц). Дефектный гемоглобин (HbS), отдавая тканям кислород, полимеризуется с образованием волокон, которые деформируют эритроциты, придавая им серповидную форму. Такие эритроциты хуже проходят через мелкие сосуды, что приводит к образованию тромбов, а также быстрее разрушаются, из-за чего возникает анемия.

Для лечения серповидноклеточной анемии в настоящее время одобрено только одно лекарство — гидроксимочевина. Она способствует синтезу младенческой (фетальной) формы гемоглобина, которая снижает концентрацию HbS и замедляет его полимеризацию. Однако препарат действует не на все клетки и обладает множеством побочных эффектов. Небольшому числу пациентов (примерно 18 процентам) можно помочь пересадкой донорского костного мозга. Подобные виды лечения не могут покрыть потребности всех больных, и ученые на протяжении десятков лет занимались разработкой генной терапии заболевания. После успешных ее испытаний на животных в 2014 году начались клинические испытания этого метода лечения.

Одним из участников испытаний, которые продолжаются до сих пор на базе Детской больнице Неккер в Париже, стал мальчик, болевший серповидноклеточной анемией с рождения и наблюдавшийся в этом медучреждении. В возрасте от двух до девяти лет пациент получал гидроксимочевину без выраженного эффекта: у него наблюдались повторные тромбозы мелких сосудов (в том числе дважды — легочных) и двусторонний очаговый некроз бедренных костей. С 2010 года ему проводили профилактические переливания эритроцитарной массы.

В октябре 2014 года, когда мальчику было 13 лет, ему провели генную терапию в соответствии с протоколом, разработанным французскими учеными и американской компанией Bluebird Bio. На первом этапе лечения у пациента дважды забрали ткань костного мозга (для проведения терапии и создания резервного запаса) и выделили из нее мультипотентные кроветворные клетки (CD34+). В эти клетки с помощью обезвреженного лентивируса ввели ген здорового варианта бета-глобина βA-T87Q. Средняя доза геннотерапевтического препарата LentiGlobin BB305 составила 1,0 и 1,2 копии вирусного вектора на клетку.

После этого мальчику провели миелоабляцию (уничтожение кроветворных клеток) бусульфаном. Через два дня ему ввели модифицированные клетки. На всем протяжении лечения пациенту переливали кровь, пока уровень βA-T87Q не достиг от 25 до 30 процентов от всего гемоглобина на 88 день терапии.

На шестой месяц уровень общего гемоглобина в крови мальчика стабилизировался на показателях от 106 до 120 граммов на литр (около нижней границы нормы). К девятому месяцу после введения модифицированных клеток βA-T87Q составлял 46 процентов, а к 15 месяцу — 48 процентов от всего гемоглобина.

В течении более чем 15 месяцев наблюдения у пациента не наблюдалось никаких клинических событий, связанных с серповидноклеточной анемией, показатели анализа крови нормализовались. По итогам наблюдения всю медикаментозную терапию отменили за ненадобностью. Основные побочные эффекты были связаны с миелоабляцией и устранены в процессе лечения.

Помимо описываемого пациента к настоящему времени терапию препаратом LentiGlobin BB305 получили еще несколько десятков французских и американских участников испытаний с серповидноклеточной анемией и другим наследственным дефектом бета-глобина — бета-талассемией. Предварительные результаты лечения признаны обнадеживающими, однако окончательные выводы делать пока рано, пишут авторы работы.

Олег Лищук



Рейтинг публикации:

Нравится0



Комментарии (0) | Распечатать

Добавить новость в:


 

 
Уважаемый посетитель, Вы зашли на сайт как незарегистрированный пользователь. Чтобы писать комментарии Вам необходимо зарегистрироваться либо войти на сайт под своим именем.





» Информация
Посетители, находящиеся в группе Гости, не могут оставлять комментарии к данной публикации. Зарегистрируйтесь на портале чтобы оставлять комментарии
 


Новости по дням
«    Март 2024    »
ПнВтСрЧтПтСбВс
 123
45678910
11121314151617
18192021222324
25262728293031

Погода
Яндекс.Погода


Реклама

Опрос
Ваше мнение: Покуда территориально нужно денацифицировать Украину?




Реклама

Облако тегов
Акция: Пропаганда России, Америка настоящая, Арктика и Антарктика, Блокчейн и криптовалюты, Воспитание, Высшие ценности страны, Геополитика, Импортозамещение, ИнфоФронт, Кипр и кризис Европы, Кризис Белоруссии, Кризис Британии Brexit, Кризис Европы, Кризис США, Кризис Турции, Кризис Украины, Любимая Россия, НАТО, Навальный, Новости Украины, Оружие России, Остров Крым, Правильные ленты, Россия, Сделано в России, Ситуация в Сирии, Ситуация вокруг Ирана, Скажем НЕТ Ура-пЭтриотам, Скажем НЕТ хомячей рЭволюции, Служение России, Солнце, Трагедия Фукусимы Япония, Хроника эпидемии, видео, коронавирус, новости, политика, спецоперация, сша, украина

Показать все теги
Реклама

Популярные
статьи



Реклама одной строкой

    Главная страница  |  Регистрация  |  Сотрудничество  |  Статистика  |  Обратная связь  |  Реклама  |  Помощь порталу
    ©2003-2020 ОКО ПЛАНЕТЫ

    Материалы предназначены только для ознакомления и обсуждения. Все права на публикации принадлежат их авторам и первоисточникам.
    Администрация сайта может не разделять мнения авторов и не несет ответственность за авторские материалы и перепечатку с других сайтов. Ресурс может содержать материалы 16+


    Map