Некоторые неизлечимые на данный момент генетические заболевания, спровоцированные нежелательными мутациями РНК, могут уйти в прошлое — уверены генетики из Соединенных Штатов Америки, которые разработали инновационный метод терапии таких болезней. Соответствующий материал появился на страницах издания Nature Chemical Biology.

Разработка методик воздействия на РНК человека — это одна из приоритетнейших задач современной медицины. Однако успехи в этой области крайне невелики — существующие способы воздействия на РНК не отличаются селективностью, то есть, провоцируют слишком большое число побочных эффектов.

Сотрудники Института прикладных научных исследований Скриппса предложили интересный метод лечения РНК-болезней. Ученые создали специализированные молекулы, которые уничтожают конкретные участки РНК-кода, не затрагивая, при этом, остальные.

Исследователи уже протестировали новый метод на болезни Штейнерта первого типа — генетическом заболевании, которое приводит к катаракте и атрофии половых желез, а также может провоцировать нейродегенеративные поражения.

Причина болезни — ошибка в РНК, которую, как доказали ученые, можно скорректировать.