Надежды на излечения большинства людей с болезнью Паркинсона появились после того, как учёные определили ген, который ответственен за это состояние. Хотя связь между геном LRRK2 и болезнью Паркинсона ранее уже была установлена, считалось, что она играет роль только в 3 процентах случаев, связанных с мутацией в гене. Теперь исследователи подтвердили, что ген в его нормальной, не мутантной форме участвует в возникновении многих других случаев болезни Паркинсона.

Подпись к изображению: Ген LRRK2, исследуемый как главная причина болезни Паркинсона

Это повышает вероятность того, что перспективные методы лечения, нацеленные именно на ген LRRK2, могут принести пользу подавляющему большинству людей с этой болезнью, а не только нескольким процентам, как ранее предполагались.

«Совершено поразительное открытие, которое показывает, как нормальный LRRK2 может способствовать развитию болезни Паркинсона», — сказала Бет-Энн Зибер из  Национального института здравоохранения.

Тимоти Гринамюр из Университета Питтсбурга, проводивший исследование, добавил: «Это важно потому, что препараты, разработанные для пациентов с мутацией LRRK2, которые представляют собой очень небольшой процент пострадавшего населения, могут принести пользу значительно большему числу людей с болезнью Паркинсона».

Учёные исследовали посмертную мозговую ткань пациентов с болезнью Паркинсона, у которых не было мутаций гена LRRK2. По сравнению со здоровыми индивидуумами одного возраста с больными, у больных паркинсонизмом наблюдалось значительное увеличение активности LRRK2 в дофаминсодержащих нейронах субстанции нигра — области мозга, наиболее затронутой болезнью Паркинсона. Это показало, что увеличение активности гена LRRK2 может быть общей чертой болезни.

Поскольку связь между мутантной формой гена LRRK2 и болезнью Паркинсона была обнаружена десять лет назад, ученые настойчиво работали над превращением этих знаний в лекарства и методы лечения. Самые продвинутые из этих методов лечения в настоящее время проходят испытания на людях, хотя эксперты предупреждают, что пройдёт ещё несколько лет до того момента, как они станут доступны широкому кругу пациентов, и, к тому же, нет никакой гарантии, что они вообще когда-либо появятся.

Исследование опубликовано в журнале Science Translational Medicine.