Эмбрион человека избавили от дефекта при помощи коррекции ДНК

Правообладатель иллюстрацииGETTY IMAGES

Ученые впервые провели высокоточную "химическую операцию" на человеческом эмбрионе для того, чтобы вылечить генетическое заболевание, сообщили китайские исследователи Би-би-си.

Команда ученых из Университета Сунь Ятсена использовала технологию, получившую название "редактирование [азотистых] оснований", которая используется для исправления единичных ошибок в генетическом коде, состоящем из трех миллиардов "знаков".

Ученые провели операцию на выращенных в лаборатории эмбрионах, ДНК которых содержал мутацию, приводящую к развитию бета-талассемии - тяжелого генетического заболевания, при котором нарушается синтез гемоглобина.

Ученые утверждают, что новая технология однажды позволит лечить эту и ряд других наследственных болезней.

"Редактирование оснований" направлено на изменение четырех азотистых оснований, входящих в состав ДНК: аденина (A), цитозина (C), гуанина (G) и тимина (T).

Правообладатель иллюстрацииGETTY IMAGESImage caption"Редактирование оснований" направлено на изменение четырех азотистых оснований, входящих в состав ДНК: аденина (A), цитозина (C), гуанина (G) и тимина (T)

Вся программа по развитию человеческого организма записана в ДНК с помощью комбинаций этих четырех оснований.

Потенциально опасное для жизни заболевание крови - бета-талассемия - вызвано изменениями всего одного основания в генетическом коде. Такие изменения обычно называют точечными мутациями.

Ученым из Китая удалось исправить эту ошибку в генетическом коде эмбрионов. Они просканировали ДНК в поисках ошибки, а затем на месте "сбоя" преобразовали гуанин в аденин, таким образом исправив сбой.

"Мы первыми смогли показать возможность лечения генетических болезней у эмбрионов с помощью системы редактирования оснований", - говорит один из авторов исследования Цзюнь Цзиу Хуан.

По его словам, исследование открывает новые перспективы для лечения пациентов от бета-талассемии и других генетических заболеваний. Эта технология также позволит лечить детей от наследственных болезней еще до того, как они появятся на свет, говорит ученый.

Эксперимент был проведен на эмбрионах, полученных в результате клонирования. Ткани для проведения эксперимента были взяты у пациента, у которого была диагностирована бета-талассемия.

Правообладатель иллюстрацииGETTY IMAGES

Редактирование оснований - это более продвинутая версия методики редактирования геномов, известной как CRISPR. При редактировании генома с помощью системы CRISPR/Cas9 используется один белок CAS, который разрезает соответствующие последовательности генов.

С помощью таких "молекулярных ножниц" ученые могут вырезать из ДНК одни фрагменты и вставлять другие. Также существует механизм записи новой генетической информации в CRISPR.

Новая технология редактирования оснаваний работает иначе: она заставляет одно азотистое основание преобразоваваться в другое.

Один из авторов системы CRISPR/Cas9, профессор Дэвид Лиу из Гарвардского университета, назвал технологию, представленную китайскими учеными, химической хирургией.

По его словам, эта технология более точная, чем CRISPR/Cas9, и имеет меньше побочных эффектов.

"Редактирование оснований потенциально может вносить точные изменения в ДНК при различных патогенных мутациях", - говорит Дэввид Луи.

Команда ученых из Университета Сунь Ятсена стала известна после того, как первой использовала систему CRISPR для редактирования генома человека.

Робин Лавелл-Бэдж из лондонского института Фрэнсиса Крика назвал исследование китайских ученых весьма изобретательным. Однако, по его словам, остается не очень понятным, почему китайские исследователи не посчитали нужным провести больше испытаний на животных перед тем, как проводить операцию на человеческих эмбрионах.

Исследование китайских ученых, свидетельствующее о стремительно растущих возможностях вносить изменения в человеческий ДНК, опубликовано в журнале Protein and Cell.

Исследование придало новый импульс обсуждению вопросов, касающихся этичности использования генных технологий в различных ситуациях. По словам Лавелла-Бэджа, маловероятно, что новые технологии, представленные китайскими учеными, будут в скором времени использованы в клинической практике.

"Необходимо гораздо более широкое обсуждение этических вопросов, как они могут регулироваться и решаться. И во многих странах, в том числе и в Китае, необходимо создать более надежные механизмы, обеспечивающие регулирование, надзор и долгосрочный мониторинг", - полагает ученый.

http://www.bbc.com/russian/new...