Лечение наследственных заболеваний можно будет проводить ещё в утробе матери

Серия новых экспериментов, проведённых на мышах, показала, что лечение гемофилии и, возможно, некоторых других генетических заболеваний, можно начать ещё в утробе матери. Это повысит шансы на успех терапевтического вмешательства после рождения ребёнка.

Человеческая иммунная система способна достаточно быстро выявить и уничтожить чужеродный материал — вирус или бактерию, к примеру. А при повторном проникновении патогенов в организм иммунные клетки реагируют на них ещё быстрее, чем в первый раз. Именно по такому принципу действуют прививки и вакцины.

Однако этот механизм может вызвать серьёзные проблемы, когда нашему телу необходимо принять чужеродный материал — например, в случае донорства органов. В 1950 году группа исследователей из университетского колледжа Лондона обнаружила, что воздействие посторонних веществ на иммунную систему плода, находящегося в утробе матери, может иметь противоположный эффект.

В рамках нового эксперимента учёные пересадили кожу одних мышей другим. Новая кожа, как правило, разрушается иммунной системой животного-реципиента. Но когда группа вводила клетки доноров в развивающиеся эмбрионы мышей, а не зрелым особям, тела первых вырабатывали устойчивость к чужеродному материалу.

Ведущий автор новой работы Себастьен Лакруа-Дезмазе (Sébastien Lacroix-Desmazes) из Французского национального института медицинских исследований в Париже и его коллеги считают, что верное использование открытого ими явления может помочь при лечении наследственных заболеваний, таких как гемофилия.

При гемофилии генетические мутации вызывают отсутствие белков свёртывания крови. Наиболее распространённый тип болезни, гемофилия А, вызвана отсутствием в фактора свёртывания крови VIII (антигемофильного глобулина). Люди, рождённые с этим расстройством, вынуждены постоянно делать инъекции фактора VIII, но иммунная система примерно пятой части больных способна выработать антитела, которые в итоге делают белок неэффективным.

Чтобы убедиться в том, что лечение в утробе матери может помочь исключить подобную иммунную реакцию, команда Лакруа-Дезмазе присоединила фактор VIII к другим белкам, что позволило им проникать через плаценту, разделяющую мать и плод. Затем группа ввела получившийся белок группе беременных мышей, лишённых фактора VIII, При этом контрольная группа не подвергалась никакому лечению.

После того, как родилось потомство, команда начала проводить традиционную терапию фактором VIII. Мыши, которые подвергались лечению в утробе матери, оказались гораздо более терпимыми к белку — в среднем, их иммунная система производила на 80% меньше антител по сравнению с детёнышами контрольной группы.

Команда учёных надеется, что подобный подход может оказаться эффективным и при других расстройствах, вызванных отсутствием какого-либо белка, например, при болезни Помпе — редком и потенциально смертельном заболевании, характеризующимся мышечной слабостью и пороками сердца.

Однако в настоящий момент до лечения человека подобными методами ещё далеко: исследователям предстоит рассчитать оптимальную дозу для плода и изучить вероятные последствия такого рода терапии как для ребёнка, так и для матери.

Научная статья была опубликована в издании Science Translational Medicine.